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受訪專家： 崔麗英，北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)科主任醫(yī)師、教授 李林康，中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長 董咚，香港中文大學醫(yī)學院研究助理教授
有這樣一群罕見病群體，每年最擔心疾病復發(fā)，因為每次復發(fā)都可能失去視力、行動能力甚至生命，他們中60%接受過高等教育，卻有超過1/3處于長期失業(yè)，還有超過2/3的患者生活無法自理，這就是一種叫做視神經(jīng)脊髓炎的譜系疾�。∟MOSD）①。
來自北京的NMOSD患者趙鑫，她的疾病歷程已有10年多了，最早的發(fā)病是在初中時期，起初癥狀為突然嘔吐，后來疾病發(fā)展到左眼失明。趙鑫在疾病復發(fā)時大部分時間處于癱瘓狀態(tài)，每一次復發(fā)都需要用大劑量激素來抑制疾病。而長期的激素治療也讓趙鑫的外貌體態(tài)發(fā)生了巨大的變化�！霸诤荛L時間，我都沒有辦法真正接納自己外貌體型的變化�！壁w鑫說，“我更擔心的是，激素治療在控制病情的同時也會對身體其他器官造成的傷害”。
為了讓更多的人關注NMOSD，中國罕見病聯(lián)盟指導，北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會聯(lián)合羅氏制藥中國發(fā)起首個5月25日“NMOSD患者關愛日”，并發(fā)布《中國NMOSD患者綜合社會調查白皮書》。
多發(fā)于青壯年，
超一半患者生活無法自理
像趙鑫這樣的人并不是孤例。視神經(jīng)脊髓炎譜系疾�。∟MOSD）是一種罕見的、終生的、致衰性的自身免疫性疾病，以視神經(jīng)和脊髓的炎性病變?yōu)樘卣�，全球患病率�?～5/10萬人/年②，非白種人尤其是亞洲人群更為易感。③ 據(jù)《中國NMOSD患者綜合社會調查白皮書》數(shù)據(jù)顯示：在受訪的333名NMOSD患者中，除了最常見的視力受損、肢體麻木或疼痛、及疲乏癥狀外，64.3%的患者還存在貧血、高脂血癥、甲狀腺疾病等合并癥。
北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)科主任醫(yī)師崔麗英教授介紹：“NMOSD多發(fā)生在青壯年這一黃金年齡，患者常會經(jīng)歷復發(fā)性疾病過程，而每一次復發(fā)都可能導致神經(jīng)損傷和殘疾逐步累積，從而造成失明和癱瘓等嚴重殘障后果，更嚴重者甚至導致死亡。”
不斷復發(fā)，無藥可治
中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康表示，目前中國尚無針對NMOSD治療獲批的預防復發(fā)藥物，患者仍面臨著缺藥、少藥的局面，除了自身治療方面的困難，該疾病也給患者及其家庭帶來了極大的經(jīng)濟和心理負擔。
NMOSD缺少對癥的治療藥物，而現(xiàn)有的藥物安全性欠佳，療效有限，即使堅持用藥，仍有相當多患者出現(xiàn)高頻率復發(fā)，《白皮書》顯示，有70.3%的患者出現(xiàn)過復發(fā)情況，平均復發(fā)頻率約為每年1次。
《白皮書》還顯示，疾病是導致所有患者失業(yè)/失學的主要原因，90%的失業(yè)情況和100%的失學情況都是由疾病導致。該病治療費用高昂，醫(yī)�？蓤箐N比例低，總體醫(yī)療費用中80.7%均需患者自費。由于疾病致殘率較高，60.4%的患者日常生活無法完全自理。
生存質量嚴重下降，亟待創(chuàng)新藥物
在《白皮書》背后是一個又一個鮮活的生命，對她們來說，通往健康的道路充滿崎嶇。香港中文大學醫(yī)學院研究助理教授董咚表示：“NMOSD患者不僅面臨疾病的痛苦、無藥可醫(yī)的窘境，更要面對經(jīng)濟以及心理上的雙重壓力。雖然大部分患者享有基本醫(yī)保，但保障范圍有限，無法覆蓋非適應癥藥物，超過一半的受訪家庭發(fā)生了災難性的醫(yī)療支持，NMOSD患者生活質量及其照顧者的幸福感也明顯低于普通人群�！�
盡管疾病為NMOSD患者帶來了身體和心理上的雙重痛苦，但他們仍然對未來充滿希望，正如患者趙鑫所說的那樣：“希望病友更多關注生活本身，而不僅僅是如何與這個疾病對抗，因為人生有太多的美好值得去擁抱。我們也期待NMOSD創(chuàng)新藥物能夠早日上市，讓更多像我一樣的患者得到國家和社會的關注和幫助，有一天可以跟正常人一樣工作、生活，追逐自己還未完成的夢想。”
參考資料
① 2020年5月北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會《中國NMOSD患者綜合社會調查白皮書》② 中國免疫學會神經(jīng)免疫學分會. 中國視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病診斷與治療指南[J]. 中國神經(jīng)免疫學和神經(jīng)病學雜志, 2016, 23(3):155-166.③ 戚曉昆, 王志偉. 專家述評：重視視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病的臨床診治.中華醫(yī)學雜志, 2018, 98(21):1636-1639. | 
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